2024年，RNA干擾（RNAi）療法迎來爆發(fā)期。這種能夠精確"關(guān)閉"特定致病基因的技術(shù)，正為遺傳性疾病和慢性病患者帶來新的希望。與傳統(tǒng)藥物不同，RNAi藥物直接作用于疾病根源，在基因表達(dá)層面進(jìn)行精準(zhǔn)干預(yù)。

技術(shù)突破開啟新篇章

今年3月，諾華公司宣布其針對遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性的RNAi藥物在三期臨床試驗(yàn)中取得突破性成果。數(shù)據(jù)顯示，該藥物能將致病蛋白水平降低90%以上，顯著改善患者生存質(zhì)量。"這標(biāo)志著RNAi技術(shù)正式步入成熟期，"項(xiàng)目負(fù)責(zé)人表示，"我們終于實(shí)現(xiàn)了對致病基因的精準(zhǔn)調(diào)控。"

與此同時，國內(nèi)企業(yè)也在加速布局。蘇州某生物技術(shù)公司開發(fā)的針對高膽固醇血癥的RNAi藥物已進(jìn)入臨床二期，初步數(shù)據(jù)顯示其降脂效果優(yōu)于現(xiàn)有標(biāo)準(zhǔn)療法。該藥物通過靶向PCSK9基因，實(shí)現(xiàn)了長效降脂，患者僅需每半年注射一次。

產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程加速

RNAi藥物的研發(fā)熱潮帶動了相關(guān)產(chǎn)業(yè)鏈的發(fā)展。在遞送系統(tǒng)領(lǐng)域，新型GalNAc偶聯(lián)技術(shù)的突破極大提高了藥物的靶向性和安全性。這種技術(shù)能將藥物精準(zhǔn)遞送至肝臟組織，顯著降低脫靶風(fēng)險。

資本市場對這一領(lǐng)域表現(xiàn)出強(qiáng)烈信心。據(jù)統(tǒng)計(jì)，2024年上半年全球RNAi領(lǐng)域融資總額已超過30億美元，多家專注于RNAi藥物研發(fā)的企業(yè)完成新一輪融資。行業(yè)專家預(yù)測，到2028年，RNAi藥物市場規(guī)模有望突破200億美元。

臨床應(yīng)用持續(xù)拓展

除了遺傳性疾病，RNAi技術(shù)在常見病治療領(lǐng)域也展現(xiàn)出巨大潛力。在高血壓治療方面，研究人員開發(fā)出靶向血管緊張素原的RNAi藥物，臨床試驗(yàn)顯示其降壓效果可持續(xù)數(shù)月。在代謝性疾病領(lǐng)域，針對非酒精性脂肪性肝炎的RNAi藥物已進(jìn)入臨床后期研究階段。

然而，該領(lǐng)域仍面臨挑戰(zhàn)。如何提高藥物在肝外組織的遞送效率、降低長期用藥風(fēng)險、優(yōu)化生產(chǎn)工藝等，都是需要持續(xù)攻克的難題。隨著技術(shù)不斷成熟和治療方案的持續(xù)優(yōu)化，RNAi療法有望為更多難治性疾病提供新的解決方案。