為踐行以人民為中心的發(fā)展思想，落實高質(zhì)量發(fā)展要求，在持續(xù)推動醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)科技創(chuàng)新的同時，必須著力解決創(chuàng)新成果“用得上、用得起”的核心問題。本綱要旨在通過系統(tǒng)性政策設計，打通從實驗室到病床前的“最后一公里”，確保醫(yī)藥創(chuàng)新成果惠及全體國民，促進健康公平。
一、核心目標：構(gòu)建“病有良藥、藥有可及”的健康保障新格局
未來五年，我國新醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的核心目標是從“追趕創(chuàng)新”向“普惠性創(chuàng)新”戰(zhàn)略轉(zhuǎn)型。不僅要誕生更多“全球首創(chuàng)”的突破性療法，更要實現(xiàn) “中國首惠” ，讓患者能同步甚至優(yōu)先享受到醫(yī)藥科技進步的成果，顯著提升關鍵疾病領域的藥物可及性指數(shù)和醫(yī)療保障水平。
二、戰(zhàn)略路徑與關鍵任務
（一）實施“普惠性創(chuàng)新”引導工程，讓研發(fā)瞄準國民最迫切需求
設立“國家普惠創(chuàng)新藥械目錄”。 聚焦我國高發(fā)、疾病負擔重的領域（如神經(jīng)退行性疾病、部分罕見病、耐藥菌感染、特定兒童腫瘤等），建立動態(tài)的臨床需求清單。對研發(fā)資源優(yōu)先投入目錄內(nèi)領域的企業(yè)，給予最高50%的研發(fā)費用加計扣除、優(yōu)先審批與納入醫(yī)保等綜合激勵。
啟動“中國版孤兒藥2.0計劃”。 在現(xiàn)有罕見病藥物政策基礎上，進一步擴大罕見病界定范圍，對攻克“超罕見病”且臨床價值突出的療法，實行 “國家專項采購與風險共擔” 模式，由政府主導談判并承擔部分市場風險，確保企業(yè)有回報、患者用得上。
鼓勵“價值導向型”二次開發(fā)。 對已上市藥品，通過改良劑型（如長效注射劑）、優(yōu)化給藥途徑、開發(fā)新的重要適應癥等，顯著提升患者依從性或擴大受益人群的，給予市場獨占期延長等獎勵。
（二）啟動“多層次醫(yī)療保障體系筑基”行動，破解“用不起”的難題
深化基本醫(yī)療保險“戰(zhàn)略性購買”。 建立基于臨床價值、患者獲益、社會經(jīng)濟價值的三維綜合評價模型，用于醫(yī)保目錄談判與動態(tài)調(diào)整。對高價值創(chuàng)新藥，探索實施 “年度支出封頂” 下的按療效付費，平衡基金可持續(xù)性與患者可及性。
強力助推商業(yè)健康保險發(fā)展。 支持開發(fā)與基本醫(yī)保緊密銜接的“普惠險”產(chǎn)品，重點覆蓋醫(yī)保目錄外的高額創(chuàng)新藥、前沿療法和特定罕見病用藥。對購買合規(guī)健康險的個人和企業(yè)，提供明確的稅收優(yōu)惠政策。
建立“國家重大疾病專項救助基金”。 作為托底保障，為因使用極端高價、拯救生命的必需療法而陷入經(jīng)濟困境的家庭，提供最后一環(huán)的救助，杜絕“因病致貧”現(xiàn)象。
（三）開展“醫(yī)療衛(wèi)生資源均衡配置”計劃，破解“用不上”的困境
推動“處方外流”與“雙通道供藥”常態(tài)化。 在確保醫(yī)療質(zhì)量與用藥安全的前提下，全面放開國家談判藥品在定點零售藥房的供應與醫(yī)保結(jié)算。通過電子處方流轉(zhuǎn)平臺，讓患者可在醫(yī)院或家門口藥店便捷獲取創(chuàng)新藥。
實施“縣域醫(yī)院創(chuàng)新藥械可及性提升”專項行動。 通過省級藥品集中采購平臺，建立縣域醫(yī)院重點藥品需求上報與統(tǒng)一配送機制。支持城市三級醫(yī)院與縣域醫(yī)院建立“藥品技術(shù)協(xié)作體”，通過遠程醫(yī)療指導縣域醫(yī)生合理使用創(chuàng)新藥。
建設“國家罕見病診療與藥品配送中心網(wǎng)絡”。 在全國范圍內(nèi)規(guī)劃建設10-15個國家級和30-50個區(qū)域級罕見病中心，負責確診、治療和稀罕藥品的儲備與配送，確保罕見病患者不再為確診和找藥而全國奔波。
（四）布局“醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)供應鏈強韌”計劃，確保藥品“不斷供”
建立“國家基本用藥與戰(zhàn)略創(chuàng)新藥產(chǎn)能儲備庫”。 對關乎國計民生的基本藥物、關鍵原料藥以及具有重大公共衛(wèi)生意義的創(chuàng)新藥，通過“國家出資、企業(yè)代儲”或生產(chǎn)補貼等方式，建立中央與地方兩級實物與產(chǎn)能儲備。
支持“先進制藥技術(shù)”本土化。 重點扶持連續(xù)制造、基因編輯、mRNA平臺等能夠快速響應、靈活生產(chǎn)的關鍵技術(shù)平臺在國內(nèi)落地與應用，提升應對突發(fā)公共衛(wèi)生事件和藥品短缺風險的產(chǎn)業(yè)韌性。
優(yōu)化應急審批與供應機制。 完善在重大公共衛(wèi)生事件或其他緊急狀態(tài)下，藥品與疫苗的特別審評、緊急使用授權(quán)和統(tǒng)一調(diào)配流程，做到“平時能創(chuàng)新，急時能保供”。
三、保障與評估
組織保障： 建立由國家醫(yī)療保障局牽頭，國家衛(wèi)生健康委、國家藥監(jiān)局、工業(yè)和信息化部等多部門參與的“藥品可及性工作聯(lián)席會議”制度，破除部門壁壘，形成政策合力。
數(shù)據(jù)保障： 建設“國家藥品可及性監(jiān)測平臺”，實時追蹤重點藥品的研發(fā)、審批、生產(chǎn)、采購、配送、處方和醫(yī)保支付全鏈條數(shù)據(jù)，為政策效果評估與調(diào)整提供依據(jù)。
考核評估： 將“創(chuàng)新藥械從上市到納入醫(yī)保的平均時間”、“縣域醫(yī)院創(chuàng)新藥配備率”、“罕見病患者確診與治療比例”等關鍵可及性指標，納入地方政府和公立醫(yī)院的績效考核體系。
本綱要自2026年1月1日起試行。各有關部門及地方政府應據(jù)此制定具體時間表與路線圖，務求實效，讓醫(yī)藥創(chuàng)新的陽光照亮每一個需要的角落。
（注：本文本為聚焦于“可及性”與“普惠”的政策構(gòu)想，旨在提供多元化的思路參考，并非官方文件。）
