上海張江的一間實(shí)驗(yàn)室內(nèi)，一臺(tái)自動(dòng)化工作站正在按照AI生成的分子合成路線，執(zhí)行著無人化操作。而在隔壁的會(huì)議室，研發(fā)團(tuán)隊(duì)正通過云端平臺(tái)，與歐洲的合作者實(shí)時(shí)分析剛傳回的臨床前數(shù)據(jù)。
2025年，曾被資本熱捧又歷經(jīng)質(zhì)疑的AI制藥行業(yè)，迎來了從“講故事”到“交答卷” 的實(shí)質(zhì)性轉(zhuǎn)折。全球范圍內(nèi)，由AI驅(qū)動(dòng)或輔助進(jìn)入臨床階段的管線已超過300個(gè)，其中至少3款藥物在2025年進(jìn)入了關(guān)鍵的三期臨床試驗(yàn)。
中國(guó)一家頭部AI制藥公司宣布，其自主研發(fā)的全新機(jī)制抗癌藥已獲得美國(guó)FDA的臨床試驗(yàn)批件，這是國(guó)產(chǎn)AI藥物首次以“源頭創(chuàng)新”身份“出?！标J關(guān)。虛擬的算法世界，開始以前所未有的深度，改寫現(xiàn)實(shí)中藥物的誕生方式。
01 從“輔助工具”到“研發(fā)引擎”
2025年AI制藥的突破，核心在于其角色從“錦上添花”的工具，升級(jí)為驅(qū)動(dòng)源頭創(chuàng)新的“引擎”。其標(biāo)志是，行業(yè)不再滿足于用AI快速篩選已知靶點(diǎn)的海量化合物，而是挑戰(zhàn)更具顛覆性的領(lǐng)域。
例如，國(guó)內(nèi)公司英矽智能在2025年宣布，其利用自有AI平臺(tái)發(fā)現(xiàn)的、針對(duì)全新靶點(diǎn)的抗纖維化藥物，已在二期臨床中顯示出積極療效。整個(gè)過程從靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)到臨床候選化合物確定，僅用時(shí)不到18個(gè)月，花費(fèi)不足300萬美元，效率遠(yuǎn)超傳統(tǒng)模式的數(shù)億美元和4-6年。
另一大突破在于“可成藥性”預(yù)測(cè)的精度大幅提升。AI不僅能生成結(jié)構(gòu)新穎的分子，還能高精度預(yù)測(cè)其合成難度、體內(nèi)代謝路徑及潛在毒性，極大降低了后期開發(fā)失敗的風(fēng)險(xiǎn)。
02 藥企的抉擇：自建、合作還是收購(gòu)？
面對(duì)AI浪潮，傳統(tǒng)制藥巨頭在2025年做出了分化明顯的戰(zhàn)略選擇。
以輝瑞、羅氏為代表的巨頭，選擇深度聯(lián)盟。它們與AI技術(shù)公司簽訂長(zhǎng)達(dá)數(shù)十年、價(jià)值數(shù)十億美元的“風(fēng)險(xiǎn)共擔(dān)、利益共享”式合作，將后者作為自己的外部虛擬研發(fā)中心，全面滲透早期發(fā)現(xiàn)。
而以默沙東為代表的部分企業(yè)，則傾向于直接收購(gòu)。2025年，其完成了對(duì)一家專注大分子藥物AI設(shè)計(jì)的生物科技公司的并購(gòu)，直接將核心算法和能力內(nèi)化為自身部門，構(gòu)建排他性護(hù)城河。
國(guó)內(nèi)傳統(tǒng)藥企如恒瑞醫(yī)藥，則采取 “自建+合作” 的雙軌策略。在內(nèi)部大力建設(shè)計(jì)算生物學(xué)團(tuán)隊(duì)的同時(shí)，也與多家國(guó)內(nèi)AI平臺(tái)達(dá)成項(xiàng)目合作，快速補(bǔ)充前沿探索能力。
03 生態(tài)重塑與“超級(jí)研發(fā)生態(tài)”浮現(xiàn)
AI制藥的成熟，正在重塑整個(gè)藥物研發(fā)的生態(tài)系統(tǒng)。一個(gè)由云計(jì)算巨頭、CRO（研發(fā)外包組織）、自動(dòng)化實(shí)驗(yàn)室和AI制藥公司構(gòu)成的“超級(jí)研發(fā)生態(tài)”在2025年初具雛形。
云計(jì)算平臺(tái)（如阿里云、騰訊云、AWS）提供了處理生物大數(shù)據(jù)的算力底座；AI公司貢獻(xiàn)核心算法與模型；自動(dòng)化實(shí)驗(yàn)室將數(shù)字分子轉(zhuǎn)化為實(shí)體化合物并完成高通量測(cè)試；而大型CRO則憑借其豐富的臨床開發(fā)經(jīng)驗(yàn)，承接后續(xù)的臨床試驗(yàn)管理。
這種專業(yè)化分工，使得一家僅擁有幾十名員工的AI初創(chuàng)公司，也能高效運(yùn)作數(shù)條全球性的研發(fā)管線。研發(fā)的門檻看似因技術(shù)而提高，但創(chuàng)新的組織形式又使其對(duì)“小而美”的團(tuán)隊(duì)更加開放。
04 未來挑戰(zhàn)：數(shù)據(jù)、驗(yàn)證與人才之戰(zhàn)
盡管前景光明，2025年的AI制藥仍面臨三重核心挑戰(zhàn)。
首先是 “數(shù)據(jù)荒” 。高質(zhì)量、標(biāo)準(zhǔn)化、可供機(jī)器學(xué)習(xí)的大規(guī)模生物醫(yī)學(xué)數(shù)據(jù)仍是稀缺資源。如何合法合規(guī)地獲取和利用臨床數(shù)據(jù)，成為行業(yè)共同難題。
其次是 “臨床驗(yàn)證”的鐵律。無論算法多么精妙，最終仍需通過傳統(tǒng)臨床試驗(yàn)的嚴(yán)苛檢驗(yàn)。2025年，也有數(shù)款曾被寄予厚望的AI藥物在早期臨床中折戟，提醒著行業(yè)技術(shù)光環(huán)不能取代生物學(xué)規(guī)律。
最后是復(fù)合型人才的極度匱乏。既懂生物學(xué)底層邏輯，又精通人工智能算法的“跨界人才”成為所有企業(yè)爭(zhēng)奪的焦點(diǎn)，其身價(jià)在2025年持續(xù)飆升。
2025年，一家AI制藥公司的創(chuàng)始人如此描述行業(yè)心態(tài)的轉(zhuǎn)變：“幾年前，投資人總問‘你的AI技術(shù)有多?！?；現(xiàn)在，他們只問 ‘你的臨床數(shù)據(jù)什么時(shí)候出來’ ?！?/p>
這個(gè)問題的變化，標(biāo)志著AI制藥行業(yè)褪去浮華、回歸本質(zhì)。它不再是一個(gè)游離于醫(yī)學(xué)之外的黑科技概念，而是一種正在被驗(yàn)證、并有望系統(tǒng)性降低新藥研發(fā)成本與失敗率的生產(chǎn)力工具。
從算法、算力到真實(shí)的化學(xué)分子，再到關(guān)乎生命的臨床數(shù)據(jù)，AI制藥在2025年完成了驚險(xiǎn)而堅(jiān)實(shí)的一躍。它的終極目標(biāo)并非取代科學(xué)家，而是將人類從重復(fù)試錯(cuò)的繁重勞動(dòng)中解放出來，將智慧和創(chuàng)造力集中于最根本的科學(xué)問題上。這場(chǎng)始于代碼的革命，終將惠及每一位患者。
